JAMA ophthalmology۲۰۲۵مطالعه مشاهده ای۱۳ استنادنمایه شده در PubMed
Xiuju Chen, Xiao Liu, Shihe Cui, Gang Wang, Yiting Liu, Guang Qu, Lixin Jiang, Yong Liu, Xiaoxin Li
چکیده
Bietti crystalline dystrophy (BCD) is a severe genetic retinopathy caused by variants in the CYP4V2 gene. Currently, there is no approved treatment for BCD. To evaluate safety and vision outcomes following gene therapy with adeno-associated virus (AAV) encoding CYP4V2 (rAAV-hCYP4V2, NGGT001 [Next…
متن کامل چکیده در سایت ناشر در دسترس است.
DOI: 10.1001/jamaophthalmol.2024.5619